体外引发碎石设备(ESWL)临床试验的样本量需求取决于多个因素,包括试验的目标、设计、预期效果以及统计学要求。以下是确定样本量的一些关键考虑因素和步骤:
1. 试验目标
1.1 主要终点
治疗效果: 例如,碎石成功率、碎石后残留碎片的大小等。
临床改善: 例如,患者的症状改善程度、疼痛缓解等。
1.2 次要终点
安全性评估: 负面事件的发生率、并发症的类型和严重程度。
患者满意度: 患者对治疗过程和结果的满意度。
2. 统计学要求
2.1 效果大小
预期效果:根据历史数据或先导研究确定设备的预期效果(例如,碎石成功率或残留碎片的比例)。
2.2 假设检验
显著性水平: 通常设置为0.05(5%),表示接受5%假阳性的风险。
检验功效: 通常设置为80%或90%,表示有80%或90%的机会检测到实际存在的效果。
3. 样本量计算
3.1 确定样本量的步骤
选择统计方法: 确定用于样本量计算的统计方法,例如t检验、卡方检验等。
输入参数: 输入效果大小、显著性水平、检验功效等参数。
计算样本量: 使用样本量计算公式或统计软件进行计算。
3.2 计算公式
二分类数据(如成功率):可以使用二分类样本量计算公式。
连续数据(如症状改善评分):可以使用样本量计算公式来比较均值差异。
样本量计算公式示例:
对于二分类数据:
n=(p1−p2)2(Zα/2+Zβ)2⋅(p1(1−p1)+p2(1−p2))
其中:
Zα/2 是显著性水平的z值。
Zβ 是检验功效的z值。
p1 和 p2 是两个组的预期比例。
对于连续数据:
n=(μ1−μ2)2(Zα/2+Zβ)2⋅(2⋅σ2)
其中:
σ2 是标准差的平方。
μ1 和 μ2 是两个组的均值。
4. 实例参考
4.1 临床试验示例
示例1:在一项ESWL的临床试验中,如果预期碎石成功率为80%,并且需要检测到10%的差异,假设显著性水平为0.05,检验功效为80%,样本量可能需要100-200人。
示例2:对于安全性研究,如果关注负面事件的发生率,样本量需要更大以获得足够的统计功效,可能在300-500人之间。
5. 专家咨询
5.1 统计专家
咨询建议:根据试验设计和目标,咨询生物统计学家或临床试验专家,以获取样本量计算的准确建议。
体外引发碎石设备的临床试验样本量需求需要根据试验的具体目标、效果大小、统计学要求等因素来确定。通过使用合适的统计方法和公式,并咨询统计专家,可以样本量足以满足试验的科学性和准确性要求。